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Délivrance
2 conditions
- Qui la prescrit
Prescription hospitalière
- Classement
Liste I
Évaluation HAS
2 avis
15/04/2026Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptAvis de la Commission
SMR important — Le service médical rendu par GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, reste important uniquement dans l’indication « traitement a? long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirme? de maladie de Fabry (déficit en Alpha-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible ».
1 avis antérieur
09/11/2016Inscription (CT)Avis de la Commission
SMR important — Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement.
ASMR IV — Compte tenu :
- du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo
- de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire
- du profil de tolérance
- mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif
- GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit.
Alternatives
6 options
Même sous-classe ATC
Divers médicaments des voies digestives et du métabolisme A16AX
Autre molécule, avec l’accord du prescripteur : alternative si disponible
- dichlorhydrate de trientineA16AX12Cufence 100 mg, géluleCufence 200 mg, géluleTrientine Waymade 200 mg, gélule
- anétholtrithioneA16AX02Sulfarlem 12,5 mg, comprimé enrobéSulfarlem S 25 mg, comprimé enrobé
- tétrachlorhydrate de trientineA16AX12Cuprior 150 mg, comprimé pelliculé
4 écartés, avec la raison
| Givlaari 189 mg/mL, solution injectable | Voie différente (orale contre parenterale) |
| Oxlumo 94,5 mg/0,5mL, solution injectable | Voie différente (orale contre parenterale) |
| Revestive 1,25 mg, poudre et solvant pour solution injectable | Voie différente (orale contre parenterale) |
| Revestive 5 mg, poudre et solvant pour solution injectable | Voie différente (orale contre parenterale) |
Documents officiels
GALAFOLD 123 mg, gélule
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en substances actives
-
Gélule (Composition pour une gélule)
-
> migalastat 123 mg
- sous forme de : chlorhydrate de migalastat
-
> migalastat 123 mg
Présentations
> plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s)
Code CIP : 34009 300 608 2 7Déclaration de commercialisation : 02/05/2017
Cette présentation est agréée aux collectivités
En pharmacie de ville : Prix hors honoraire de dispensation : 15911,30 € Honoraire de dispensation
: 1,02 € Prix honoraire compris : 15912,30 €
Taux de remboursement : 65%
Taux de remboursement : 65%
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la
Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la
HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis
contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. |
| Important | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. |
| Important | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. |
| Important | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la
Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la
HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis
contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| IV (Mineur) | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) |
Compte tenu : • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire, • du profil de tolérance, • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit. |
| IV (Mineur) | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) |
Compte tenu : • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire, • du profil de tolérance, • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit. |
| IV (Mineur) | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) |
Compte tenu : • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire, • du profil de tolérance, • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit. |
| IV (Mineur) | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) |
Compte tenu : • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire, • du profil de tolérance, • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit. |
Autres informations (cliquer pour afficher)
- Titulaire de l'autorisation : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE LIMITED
-
Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- prescription hospitalière
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 287 680 1